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格隆汇12月29日丨辉瑞宣布BENEGENE-2的3期研究取得积极结果,该研究评估了用于治疗中度至重度B型血友病的成年男性的实验性药物fidanacogene elaparvovec。该研究达到了其主要终点,即在输注fidanacogene elaparvovec后总出血量的年化出血率(ABR)与作为常规护理一部分的凝血因子IX(FIX)预防方案相比,具有非劣效性和优效性。
关键词: 基因治疗 凝血因子
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