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格隆汇1月31日丨君实生物(01877.HK)发布公告，近日，公司与控股子公司无锡润民医药科技有限公司收到国家药品监督管理局核准签发的《受理通知书》，JS401注射液(项目代号“JS401”)的临床试验申请获得受理。公司与润佳(上海)医药技术有限公司分别拥有无锡润民50%的股权比例。
JS401是公司与合作伙伴润佳上海共同研发的一种靶向血管生成素样蛋白3(以下简称“ANGPTL3”)信使RNA(以下简称“mRNA”)的小干扰RNA(以下简称“siRNA”)药物，拟主要用于高脂血症等治疗。ANGPTL3是由肝脏表达的血管生成素样蛋白家族的成员，通过抑制脂蛋白脂肪酶(LPL)和内皮脂肪酶(EL)发挥调节脂质代谢的作用。ANGPTL3功能丧失或抑制可显着降低甘油三酯及其他致动脉粥样硬化性脂蛋白的水平。JS401经N-乙酰半乳糖胺(GalNac)被递送至肝细胞内，在肝细胞内特异性降解ANGPTL3mRNA，并持续性抑制ANGPTL3蛋白的表达，从而发挥其降脂(甘油三酯及胆固醇)的作用。
截至本公告披露日，全球仅有一款靶向ANGPTL3的单克隆抗体类药物Evkeeza(Evinacumab-dgnb，再生元制药公司产品)获批上市，用于12岁及以上儿童或成人纯合子型家族性高胆固醇血症(HoFH)患者的治疗，全球尚无同类靶点siRNA类药物获批上市。
