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求解罕见病④｜价低易断供价贵用不起，罕见病药物国产研发还缺啥

来源：澎湃新闻发布时间：2021-12-25 08:05:26

2018年1月，随着一剂Milasen通过腰椎穿刺注入7岁女孩Mila的鞘内，人类医疗迎来里程碑：FDA历史上首次批准为一个病人设计开发反义核酸药物、“单一患者”（N-of-1）概念首次成为现实……?

关键词：罕见药物还缺啥

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